Geeniteraapia

Rando Allikmets geeniteraapiast
Silmahaigustest enamgi pakub Allikmetsale huvi geeniteraapia. Geeniteraapia diagnostika osas teeb ta koostööd Eesti firmaga Asper Biotech ning sellest koostööst on sündinud ka kiip, mis võimaldab välja selgitada kõik haigel inimesel esinevad mutatsioonid vaid ühe analüüsiga.

Geeniteraapia seisneb enamasti normaalselt talitleva geeni siirdamises raske kahjustusega koe rakkudesse. Vahel kasutatakse ravi ka mutantse geeni avaldumise vaigistamises, kuid üldiselt tegeldakse geeniteraapiaga vaid väga raskete haiguste leevendamiseks. Tänapäeval on see veel väga noor ja arenemisjärgus ravimeetod, millega on suur tüsistuste risk.

„Geeniteraapia on geenidega manipuleerimine. Olenevalt haigusest tähendab see kas geeni lisamist, geeni asendamist või geeni ära võtmist. Kui on tegu retsessiivse haigusega, mis tähendab seda, et patsiendil on mõlemad koopiad geenist muteeritud, siis geeniteraapia on lihtsalt töötava geeni lisamine. Tavaliselt ei asendata mitte töötavat geeni, mis on eriti inimese puhul suhteliselt raske, vaid lisatakse töötav geen. Ja teoreetiliselt on see nagu öeldakse täielik ravim. Sest, et kui sa lisad töötava geeni, geen hakkab tööle, protsessid taastuvad, haigus jääb pidama ja tihtipeale isegi taandareneb. Nii, et kui ütleme Stargardti haiguse puhul, mida meie proovime siin ravida. Geeniteraapia töötab inimeses sama hästi nagu ta on töötanud hiires. Ma usun patsiendil saab sellest olema väga palju abi,“ ütleb Allikmets.

Kuna hiire geen kattub inimese omaga 97% ulatuses, on kõik Allikmetsa laboris läbi viidud eelkliinilised uuringud seni tehtud hiirelt võetud ABCA4 geenimudeli peal. Selleks ABCA4 eemaldatakse hiirelt, mis tekitab talle Stargardti haiguse, ning seejärel pannakse talle tagasi inimese geen.

„Me oleme võtnud täispika töötava inimese ABCA4 geeni ja viinud ta mutanthiirele tagasi silma See inimese geen on hakanud tööle hiire silmas ja me ei saa öelda, kas ta on peatanud haigusprotsessi,  aga ta on kindlasti aeglustanud haigusprotsessi,“ selgitab Allikmets ja vihjab, et järgmisel aastal hakatakse nimetatud meetodit kliiniliselt katsetama juba inimeste peal ning loodetavasti saab juba 4-5 aasta pärast sel viisil ka Stargardti haigeid ravida.

  • Toetajad

    ESF TeaMe Archimedes      Haridus- ja Teadusministeerium